ആഗസ്റ്റ് 7-ന്, നാഷണൽ മെഡിക്കൽ പ്രോഡക്റ്റ്സ് അഡ്മിനിസ്ട്രേഷന്റെ (NMPA) സെന്റർ ഫോർ ഡ്രഗ് ഇവാലുവേഷൻ (CDE) PA3-17 കുത്തിവയ്പ്പ് ബ്രേക്ക്ത്രൂ തെറാപ്പി പദവിയിൽ ഉൾപ്പെടുത്താൻ നിർദ്ദേശിച്ചിട്ടുണ്ടെന്ന് പ്രഖ്യാപിച്ചു, ഇത് റിലാപ്സ്ഡ്/റിഫ്രാക്ടറി ടി-സെൽ അക്യൂട്ട് ലിംഫോബ്ലാസ്റ്റിക് ലുക്കീമിയ/ലിംഫോമ (r/r T-ALL/LBL) ഉള്ള മുതിർന്ന രോഗികളുടെ ചികിത്സയ്ക്കായി ഉദ്ദേശിച്ചിട്ടുള്ളതാണ്.
നിലവിൽ, ചൈനയിൽ രോഗികളെ തേടി പുതിയ കാൻസർ വിരുദ്ധ സാങ്കേതികവിദ്യകളുടെ നിരവധി ക്ലിനിക്കൽ പരീക്ഷണങ്ങൾ ഇപ്പോഴും നടക്കുന്നുണ്ട്. പുതിയ മരുന്നുകളെയും സാങ്കേതികവിദ്യകളെയും കുറിച്ചുള്ള കൺസൾട്ടേഷനായി, നിങ്ങൾക്ക് ബീജിംഗ് സൗത്ത് റീജിയൻ ഓങ്കോളജി ഹോസ്പിറ്റൽ ഇന്റർനാഷണൽ ഡിപ്പാർട്ട്മെന്റുമായി ബന്ധപ്പെടാം.
ഫോൺ നമ്പർ: 4008803716
വീചാറ്റ് ഐഡി: 17801183037
ഇമെയിൽ:myimmnet@163.com
റിലാപ്സ്ഡ്/റിഫ്രാക്റ്ററി ടി-ലിംഫോബ്ലാസ്റ്റിക് ലുക്കീമിയ/ലിംഫോമ (r/r T-ALL/LBL) ഉള്ള രോഗികൾ രോഗത്തിന്റെ ദ്രുതഗതിയിലുള്ള പുരോഗതി, മോശം രോഗനിർണയം, ചികിത്സാ ഓപ്ഷനുകളുടെ അഭാവം എന്നിവയാൽ ക്ലിനിക്കലായി പ്രകടമാകുന്നു. നിലവിൽ, കുറഞ്ഞത് രണ്ട് കീമോതെറാപ്പി ചിട്ടകളോട് പ്രതികരിക്കാത്തതോ ചികിത്സയ്ക്ക് ശേഷം വീണ്ടും വന്നതോ ആയ T-ALL/LBL രോഗികളുടെ ചികിത്സയ്ക്കായി 2005-ൽ FDA നെയ്ലാബിൻ മാത്രമേ അംഗീകരിച്ചിട്ടുള്ളൂ, ORR 31% ഉം CR 23% ഉം ആയിരുന്നു. അതിനാൽ, മറ്റ് ഫലപ്രദമായ രീതികൾ വികസിപ്പിക്കേണ്ടതിന്റെ ആവശ്യകതയുണ്ട്. സാധാരണ T, NK കോശങ്ങളിൽ അതിന്റെ പ്രകടനവും മറ്റ് ടിഷ്യു കോശങ്ങളിൽ പ്രകടനവുമില്ലാത്തതും കൂടാതെ, T-ALL/LBL കോശങ്ങളിൽ CD7 വളരെ ഉയർന്ന തോതിൽ പ്രകടമാണ്. അതിനാൽ, T-ALL/LBL-നുള്ള CAR-T തെറാപ്പി വികസിപ്പിക്കുന്നതിനുള്ള ഒരു സാധ്യതയുള്ള ലക്ഷ്യമായി CD7 കണക്കാക്കപ്പെടുന്നു. എന്നിരുന്നാലും, T കോശങ്ങളിലെ CD7 ന്റെ പ്രകടനത്താൽ ഉണ്ടാകുന്ന ഫ്രാട്രൈസൈഡ് ഒഴിവാക്കുക എന്നതാണ് വെല്ലുവിളി. ആന്റി-സിഡി 7 പ്രോട്ടീൻ എക്സ്പ്രഷൻ ബ്ലോക്കർ (പിഇബിഎൽ) വഴി ടി കോശങ്ങളുടെ ഉപരിതലത്തിൽ സിഡി 7 തന്മാത്രയുടെ എക്സ്പ്രഷൻ തടഞ്ഞുകൊണ്ട്, സിഡി 7 നാനോ ആന്റിബോഡികളെ അടിസ്ഥാനമാക്കി ഗവേഷകർ ഒരു സിഎആർ-ടി സെൽ ഇഞ്ചക്ഷൻ വികസിപ്പിച്ചെടുത്തു, ഇതിന് പിഎ 3-17 ഇഞ്ചക്ഷൻ എന്ന് പേരിട്ടു.
റിലാപ്സ്ഡ്/റിഫ്രാക്ടറി ടി-സെൽ അക്യൂട്ട് ലിംഫോബ്ലാസ്റ്റിക് ലുക്കീമിയ/ലിംഫോമ (R/R T-ALL/LBL) ചികിത്സയ്ക്കുള്ള PA3-17 കുത്തിവയ്പ്പിന്റെ ഫേസ് I ക്ലിനിക്കൽ ട്രയലിൽ നിന്നുള്ള ദീർഘകാല ഫോളോ-അപ്പ് ഡാറ്റ അന്താരാഷ്ട്രതലത്തിൽ ആധികാരികമായ അക്കാദമിക് കോൺഫറൻസ് EHA 2025-ൽ അവതരിപ്പിച്ചു.
2025 ഫെബ്രുവരി 19 വരെ, ആകെ 13 രോഗികളെ ചേർത്തു (ഡോസ് 1, 2, 3 ഗ്രൂപ്പിലെ 3 രോഗികൾ, RP2D ഗ്രൂപ്പിലെ 4 രോഗികൾ), ഇവരെല്ലാം PA3-17 കുത്തിവയ്പ്പിന്റെ ഒരൊറ്റ ഇൻഫ്യൂഷൻ സ്വീകരിച്ചു, 28 ദിവസത്തെ ഡോസ് ലിമിറ്റിംഗ് ടോക്സിസിറ്റിസ് (DLTs) വിലയിരുത്തൽ പൂർത്തിയാക്കി. ഈ ഡോസിനപ്പുറം ഫാർമക്കോകിനറ്റിക്സ്, സുരക്ഷ, ഫലപ്രാപ്തി എന്നിവയെ അടിസ്ഥാനമാക്കി 2×10⁶ CAR-T/kg എന്ന നിരക്കിൽ RP2D സ്ഥാപിച്ചു. DLT-കളൊന്നും സംഭവിച്ചില്ല, പരമാവധി സഹനീയമായ ഡോസ് (MTD) എത്തിയില്ല. സൈറ്റോകൈൻ റിലീസ് സിൻഡ്രോം (CRS) സംഭവങ്ങൾ 84.6% ആയിരുന്നു (G3:23.1%, G4 ഇല്ല), അതേസമയം ഇമ്മ്യൂൺ ഇഫക്റ്റർ സെൽ-അസോസിയേറ്റഡ് ന്യൂറോടോക്സിസിറ്റി സിൻഡ്രോം (ICANS) G1-2 (15.4%) ആയി പരിമിതപ്പെടുത്തി. ഫലപ്രാപ്തി ഡാറ്റ കാണിക്കുന്നത് മികച്ച ഒബ്ജക്റ്റീവ് പ്രതികരണ നിരക്ക് (ORR) 84.6% (11/13) ആണെന്നും 76.9% (10/13) അപൂർണ്ണമായ എണ്ണം വീണ്ടെടുക്കൽ (CR/CRi) ഉപയോഗിച്ച് പൂർണ്ണമായ പരിഹാരം/പൂർണ്ണ പരിഹാരം നേടിയെന്നും ആണ്. ശ്രദ്ധേയമായി, 69.2% (9/13, 8 രോഗികൾ CR) 3 മാസത്തിനുള്ളിൽ പ്രതികരണം നിലനിർത്തി, 50.0% (4/8) പേർ തുടർന്നുള്ള സ്റ്റെം സെൽ ട്രാൻസ്പ്ലാൻറേഷൻ (SCT) ഇല്ലാതെ ഇൻഫ്യൂഷൻ കഴിഞ്ഞ് 15 മാസത്തിനുള്ളിൽ CR നിലനിർത്തി, അവരിൽ രണ്ടുപേർക്ക് 21 മാസത്തിനുള്ളിൽ കണ്ടെത്താവുന്ന CAR-T സെല്ലുകൾ ഉണ്ടായിരുന്നു. ശ്രദ്ധേയമായി, വളരെയധികം ചികിത്സ ലഭിച്ച ഒരു രോഗി [മുൻ ഹെമറ്റോപോയിറ്റിക് സ്റ്റെം സെൽ ട്രാൻസ്പ്ലാൻറേഷൻ (HSCT), ബൾക്കി ഡിസീസ് ＞7cm] 28-ാം ദിവസത്തോടെ CR നേടി, രണ്ടാമത്തെ HSCT 6 മാസത്തിൽ നേടി.
മുൻകൂട്ടി ചികിത്സിച്ച r/r T-ALL/LBL രോഗികളിൽ PA3-17 കുത്തിവയ്പ്പ് നല്ല സഹിഷ്ണുത, ആഴമേറിയതും സുസ്ഥിരവുമായ ക്ലിനിക്കൽ പ്രവർത്തനം എന്നിവ പ്രകടമാക്കി, CR രോഗികളിൽ 50% പേർ 1 വർഷത്തിനുള്ളിൽ അതിജീവനം അല്ലെങ്കിൽ/കൂടാതെ പുരോഗതിയില്ലാതെ തുടരുന്നു.
നിലവിൽ, ചൈനയിൽ രോഗികളെ തേടി പുതിയ കാൻസർ വിരുദ്ധ സാങ്കേതികവിദ്യകളുടെ നിരവധി ക്ലിനിക്കൽ പരീക്ഷണങ്ങൾ ഇപ്പോഴും നടക്കുന്നുണ്ട്. പുതിയ മരുന്നുകളെയും സാങ്കേതികവിദ്യകളെയും കുറിച്ചുള്ള കൺസൾട്ടേഷനായി, നിങ്ങൾക്ക് ബീജിംഗ് സൗത്ത് റീജിയൻ ഓങ്കോളജി ഹോസ്പിറ്റൽ ഇന്റർനാഷണൽ ഡിപ്പാർട്ട്മെന്റുമായി ബന്ധപ്പെടാം.
ഫോൺ നമ്പർ: 4008803716
വീചാറ്റ് ഐഡി: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
പോസ്റ്റ് സമയം: ഓഗസ്റ്റ്-13-2025